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Terapia genica e malattie rare: appuntamento sabato 17 marzo al Grand Hotel Trento

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Un incontro aperto a tutti sulle ultime scoperte dell'editing genomico fra ricerca e concrete prospettive terapeutiche per la Malattia di Charcot-Marie-Tooth

Trento. 15 marzo 2018. Redazione*

Sabato 17 marzo dalle ore 9 alle ore 18 si terrà nel capoluogo trentino, presso il Grand Hotel Trento, il convegno "evoCas9: Terapia genica made in Trento e prospettive per la CMT - Malattia di Charcot-Marie-Tooth", organizzato dall'Associazione Italiana Charcot Marie Tooth (AICMT Onlus), in collaborazione con l'Università di Trento e il Centro di Biologia Integrata (CIBIO), fiore all'occhiello del capoluogo trentino. L'evento è patrocinato dal Comune di Trento e dalla Provincia Autonoma di Trento.

Il convegno, aperto a tutta la cittadinanza previa iscrizione gratuita via email – farà il punto sullo stato dell'arte nel campo della terapia genica in Italia, fra frontiere di ricerca e concrete prospettive terapeutiche, in particolare in relazione alla recente scoperta, effettuata proprio dal CIBIO di Trento, di una proteina – evoCas9 - che rende l'enzima che riscrive il DNA estremamente accurato nell'eliminare il genoma malato.

Ci troviamo all'interno della tecnica di editing genomico nota come Crispr/Cas9, che ha permesso negli anni più recenti di affilare – potremmo dire – le "forbici" dell'editing del DNA. La novità della ricerca trentina - pubblicata sulla prestigiosa rivista Nature Biotechnology - è che con evoCas9 sarà possibile effettuare lavori di "taglia e cuci" del genoma con ancora maggiore accuratezza.

Si tratta di una scoperta dalla portata enorme per il futuro dell'editing genomico e che dovrebbe rendere questa tecnica utilizzabile per la correzione delle alterazioni presenti nelle malattie genetiche, come appunto la CMT, una classe di neuropatie motorio-sensitive rare ereditarie a carico del sistema nervoso periferico, colpisce cioè i nervi periferici. La prevalenza della CMT è di un caso ogni 2500 persone.

"La giornata di oggi è importante perché permette per la prima volta di discutere sull'effettiva possibilità di utilizzare questa tecnica innovativa made in Trento per una malattia rara" racconta Paola Gargiulo Maffei, Presidente dell'Associazione Italiana Charcot-Marie-Tooth Onlus.

A raccontare questa rivoluzione e come cambierà la ricerca sulla CMT interverranno il direttore del CIBIO prof. Alessandro Quattrone, la prof.ssa Anna Cereseto, responsabile del Laboratory of Molecular Virology del CIBIO, il dott. Antonio Casini, primo firmatario dell'articolo, e il dott. Giuseppe Caputo, neurologo presso l'AOU di Bari. Al termine degli interventi sono previsti una tavola rotonda e un ampio spazio per la discussione con il pubblico.

Durante l'evento inoltre verrà effettuata una Donazione da parte di AICMT Onlus a favore del progetto "Ottimizzazione del trasferimento del correttore genomico" del CIBIO di Trento, e verrà assegnato il premio 2018 AICMT per la ricerca.

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