Roma, 23 giugno 2012. - di Fabrizio Pane

Nella Leucemia Mieloide Cronica, dove i progressi terapeutici sono continui, è di fondamentale importanza assicurare che i farmaci più evoluti ed efficaci arrivino rapidamente ai pazienti: in che modo la Società Italiana di Ematologia attraverso la gestione dei trial clinici promuove l'accesso alle terapie innovative? La Società Italiana di Ematologia sente forte la necessità della disponibilità di nuovi farmaci per i pazienti; a tal fine, il suo impegno si manifesta, ad esempio, anche con la partecipazione a incontri pubblici divulgativi, come quello che si è recentemente tenuto al Senato al quale erano presenti in audizione tutte le Società di volontariato, e durante il quale abbiamo posto il problema dell'accessibilità dei farmaci innovativi per i malati di tumore. Non è solo un problema d'efficacia terapeutica, che già sarebbe un tema importante: la non disponibilità di cure adeguate comporta costi ingenti, che per i pazienti con tumore sono stati stimati in decine di miliardi di euro.

La SIE intende inoltre supportare la ricerca clinica indipendente, su temi che possono avere un impatto determinante sulle future strategie terapeutiche. Ciò nulla toglie alla collaborazione di tipo virtuoso della SIE con le aziende farmaceutiche, un'opportunità importante dalla quale scaturiscono indubbi vantaggi per i pazienti.

Quale valore ha il monitoraggio della risposta molecolare completa nel trattamento della Leucemia Mieloide Cronica?

Il piano terapeutico per la Leucemia Mieloide Cronica si sta sempre più affinando nel tempo, grazie anche alla disponibilità di terapie farmacologiche molto efficaci come gli inibitori della tirosin-chinasi.

Le tecniche molecolari hanno attualmente un posto molto rilevante nella pratica clinica, perché ci permettono di determinare quelle risposte che in termini tecnici vengono definite "profonde" e che corrispondono a una riduzione notevole della taglia leucemica.

Metodologie sofisticate ed estremamente sensibili come quelle molecolari offrono un duplice vantaggio: poter tracciare la patologia e quindi individuare, come avviene nella maggior parte dei pazienti, una notevole riduzione di malattia e identificare rapidamente, nei pazienti con risposta non ottimale, la cinetica di riduzione non attesa e dunque prendere provvedimenti, modificando tempestivamente la strategia terapeutica.

Da alcuni anni GIMEMA – Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell'Adulto sotto l'egida della SIE ha attivato il sistema Labnet, che collega in rete i laboratori italiani specializzati in biologia molecolare: quali sono gli obiettivi di questo progetto e quali risultati sta dando?

Gli obiettivi sono quelli di monitorare la risposta molecolare: se dobbiamo regolare o modificare il trattamento in base ad essa, dobbiamo essere sicuri di poter disporre per tutti i pazienti italiani con Leucemia Mieloide Cronica di tecnologie che siano sufficientemente standardizzate e che possano essere utilizzate routinariamente.

Labnet è un esempio di buona collaborazione, che da un lato offre la possibilità di aumentare l'appropriatezza terapeutica e migliorare l'efficacia dei farmaci, dall'altro permette un elevato risparmio di costi. Sono attualmente 36 i laboratori di biologia molecolare che offrono un servizio di diagnostica avanzata per misurare la risposta alla terapia, appoggiandosi a un'unica piattaforma web collegata ai Centri clinici e con un'organizzazione che consente di effettuare costanti controlli di qualità.

Il sistema Labnet si basa sull'attività volontaria di numerosi Centri d'Ematologia italiani ed è stato reso possibile da un supporto offerto da Novartis: contiamo in futuro di poter allargare questo sistema virtuoso anche ad altre patologie ematologiche.

Fabrizio Pane *

* Presidente della Società Italiana di Ematologia Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti, A.O.U. Federico II di Napoli